Procedura: 
Grupy Wsparcia dla osób dotkniętych chorobą Huntingtona
Narzędzie do edycji genów, znane jako CRISPR, było przedstawiane jako przełomowa technologia dla naukowców i potencjalna strategia leczenia wielu chorób genetycznych, w tym choroby Huntingtona. Jednak seria ostatnich badań sugeruje, że CRISPR jest mniej precyzyjny niż wcześniej sądzono, co prowadzi do niezamierzonych zmian w genomie. Trzy niezależne badania - z których każde miało na celu edycję pojedynczego genu - wykazały, że inne części DNA również zostały nieoczekiwanie zmienione.
Wiadomości naukowe o chorobie Huntingtona.
Napisane przez naukowców prostym językiem
dla globalnej społeczności HD.
Publikowane w tej części serwisu artykuły pochodzą z HDBuzz!
Naukowcy od jakiegoś czasu wiedzą już, że choroba Huntingtona powoduje postępującą utratę neuronów. Ale co gdyby udało się znaleźć sposób, by wypełnić pozostałe po nich miejsce? W dokładnie takim celu w swojej nowej pracy badacze wykorzystali ciekawą strategię działania na żywych myszach - dokonali przemiany komórek mózgu innych niż neurony w neurony, co dało bardzo obiecujące wyniki.
Doniesienia z drugiego dnia Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona poświęconego naprawie DNA w HD.
Jeff i Ed relacjonują Konferencję Terapeutyczną Choroby Huntingtona - największe doroczne spotkanie badaczy HD. Tegoroczna konferencja jest większa i bardziej ekscytująca niż poprzednie.
Witamy z ostatniego dnia Konferencji Terapeutycznej HD 2018! Dzisiaj dwie sesje, pierwsza poświęcona białku wytwarzanemu z genu HD. Druga to doniesienia z badań nad obniżaniem poziomu huntingtyny prowadzonych przez Wave Life Sciences i Ionis Pharmaceuticals.
W oświadczeniu, które najprawdopodobniej będzie jednym z największych przełomów w chorobie Huntingtona od czasu odkrycia genu HD w 1993 r., Ionis i Roche ogłosiły wyniki pierwszego badania klinicznego leku obniżającego poziom zmutowanego białka - huntingtyny (IONIS-HTTRx). W próbie klinicznej z udziałem pacjentów z chorobą Huntingtona wykazano, że substancja ta redukuje poziom huntingtyny w układzie nerwowym, jest bezpieczna i dobrze tolerowana.
W ostatnim dniu Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona 2017 relacjonowano badania mające na celu lepsze zrozumienie tego, jak choroba Huntingtona wpływa na mózg oraz przedstawiono nowe informacje o wykorzystaniu komórek mózgowych do zrozumienia i leczenia HD.
Drugiego dnia konferencji omawiano niektóre z najbardziej obiecujących sposobów zwalczania choroby Huntingtona.
