Ostatnia informacja prasowa Uniwersytetu w Nowym Orleanie (UNO) głosi, że tamtejsi naukowcy odkryli "sposób na opóźnienie objawów śmiertelnej choroby Huntingtona". Miód na serca członków rodzin HD. Ale czy podstawa naukowa uzasadnia rozgłos? Krótka odpowiedź, niestety, brzmi nie.
Wiadomości naukowe o chorobie Huntingtona.
Napisane przez naukowców prostym językiem
dla globalnej społeczności HD.
Publikowane w tej części serwisu artykuły pochodzą z HDBuzz!
Huntington Study Group i Prana Biotechnology prowadzą badanie kliniczne Reach2HD, ma ono zweryfikować czy lek PBT2 jest skuteczny u pacjentów z pląsawicą. Opublikowano właśnie przedkliniczne dane źródłowe pokazujące, że lek jest skuteczny w dwóch zwierzęcych modelach HD.
Białkowe 'psy obronne' ujawniają zaskakujące związki choroby Huntingtona z innymi zaburzeniami mózgu
Białka wiążące DNA/RNA - luksusowy rodzaj białek, które 'chronią' genetyczne instrukcje, uważane za ważne w chorobach takich jak choroba Alzheimera i choroby neuronu ruchowego. Nowe badania wskazują, że białka te mogą być kluczowe - i doprowadzić do powstania nowych możliwości leczenia - również w chorobie Huntingtona.
Cechą charakterystyczną choroby Huntingtona jest formowanie grudek białka w komórkach mózgowych. Nie jest jasne, czy te pęki powodują chorobę, ale niebieski barwnik rozbijający grudki okazuje się opóźniać występowanie objawów w mysim modelu HD. Jaka jest przyszłość leku zabarwiającego mocz i oczy pacjenta na niebiesko?
Projektowanie leków mających na celu zmniejszenie produkcji zmutowanej huntingtyny w komórkach jest jednym z obiecujących podejść do sposobów leczenia choroby Huntingtona. Większość dotychczasowych starań miało na celu 'zastrzelić posłańca', a nie atakować źródło wiadomości - czyli samo DNA. Dwa niezależne raporty o sukcesie u myszy HD dodały impetu lekom oddziałującym na 'palce cynkowe' - lekom, które oddziałują bezpośrednio na sam gen HD. To dopiero początek drogi: co już wiemy i co jeszcze przed nami?
National Institute for Health's Office for Research orzekł, że znany badacz choroby Huntingtona - dr Paul Muchowski, z Gladstone Institutes w University of California w San Francisco - dopuścił się "nierzetelności badawczej przez fałszowanie i fabrykowanie danych" w kilku wnioskach o finansowanie. Co to oznacza dla opublikowanych wyników badań Muchowskiego?
Uważa się, że w chorobie Huntingtona układ odpornościowy nie zachowuje się normalnie. Wykazano, że lek aktywujący receptory CB2 na komórkach odpornościowych poprawia objawy i długość życia myszy HD - czyniąc z układu immunologicznego cel nowych terapii na HD.
Niektórzy naukowcy zajmujący się chorobą Huntingtona wierzą, że leki chroniące przed 'uszkodzeniem oksydacyjnym' mogą pomóc pacjentom HD. Zespół naukowców przetestował w mysim modelu HD nowy lek, wstępne wyniki są zachęcanie.