Większość badaczy choroby Huntingtona zgadza się, że wyciszenie genu Huntingtona jest jedną z najbardziej obiecujących przygotowywanych metod leczenia. Ale nie wiemy, czy wyłączenie genu jest bezpieczne. Kanadyjski zespół wykazał, że wyciszanie pojedynczych alleli genu - skierowane tylko na zmutowane kopie genu, bez wpływania na zdrowe kopie - działa i jest bezpieczne u myszy HD.
Wiadomości naukowe o chorobie Huntingtona.
Napisane przez naukowców prostym językiem
dla globalnej społeczności HD.
Publikowane w tej części serwisu artykuły pochodzą z HDBuzz!
Na drodze do terapii choroby Huntingtona dokonywany jest realny postęp, ale czasami ma się wrażenie, że naukowcy obiecują więcej niż mogą dać. Zatem, HDBuzz prezentuje dziesięć 'złotych reguł', które pomogą Ci rozstrzygnąć, czy wiadomość lub notatka prasowa niesie prawdziwą obietnicę dla HD, czy może na twierdzenia w niej zawarte należny patrzeć z dystansem.
Odpowiedź na szok cieplny to strategia obrona, pomagająca białkom utrzymać prawidłowy kształt podczas działania czynników stresowych. Naukowcy w Wielkiej Brytani pokazali, że aktywacja odpowiedzi na szok cieplny pomaga myszom z HD - ale pozytywny efekt był krótkotrwały z powodu innych efektów mutacji HD. Praca nad znalezieniem sposobu na utrzymanie efektu trwa.
Każdy z nas słyszał o komórkach macierzystych. Naukowcy mogą tworzyć komórki macierzyste z próbek skóry - a nawet pomijać etapy pośrednie i tworzyć bezpośrednio komórki mózgu. Leczenie komórkami macierzystymi to jeszcze daleka przyszłość, ale one już przyspieszają badania HD w laboratorium.
W lutym 2011 HDBuzz relacjonował z Palm Springs konferencję terapeutyczną CHDI. Teraz filmy wielu prezentacji naukowych zostały udostępnione w sieci.
Co jeżeli możemy edytować DNA pacjentów i całkowicie usunąć mutację choroby Huntingtona? Brzmi jak science fiction, ale nowe badanie na zwierzęcym modelu hemofilii sugeruje, że może działać - a teraz naukowcy HD angażują się w ten temat...
Ostatnie doniesienia sugerują, że kofeina może być szkodliwa dla osób z mutacją choroby Huntingtona, inni twierdzą, że konopie indyjskie mogą być pomocne. Oto naukowe szczegóły tych doniesień oraz to, dlaczego sądzimy, że trzecie - Rozwaga - może być najlepszym podejściem do doniesień o nowych 'przełomach' w HD.
W kwietniu amerykański regulator leków poinformował NeuroSearch, że firma musiałaby przeprowadzić kolejne duże badanie kliniczne zanim Huntexil - lek na objawy choroby Huntingtona - będzie mógł otrzymać licencję. Teraz regulator europejski, EMA, wymaga tego samego w zakresie dopuszczenia leku do obrotu w Europie.