Nowy artykuł w czasopiśmie Movement Disorders przedstawia wyniki badania pridopidiny, znanej również jako Huntexil - nowego leku, mającego na celu poprawę ruchów osób z chorobą Huntingtona. Niestety publikacja ta nie zmienia wiele - zanim będziemy wiedzieć, czy Huntexil działa wciąż potrzebne jest nowe, większe badanie.

Pridopidina, czyli Huntexil

Huntexil to lek eksperymentalny, wedle oczekiwań ma poprawiać problemy ruchowe osób z chorobą Huntingtona. Uważa się, że stabilizuje zachowanie transmitera dopaminy w mózgu. Huntexil, znany również pod nazwą chemiczną pridopidina, został opracowany przez duńską firmę NeuroSearch i w 2012 roku odkupiony przez izraelskiego giganta farmaceutycznego Teva.

HART

Badanie HART jest inicjatywą sprzed pojawienia się firmy Teva, i było jednym z dwóch dużych badań klinicznych prowadzonych przez NeuroSearch przed sprzedaniem leku. Badanie HART objęło 227 ochotników z chorobą Huntingtona i było prowadzone w USA w latach 2008 - 2010. Wyniki badania są dość dobrze znane, były ogłaszane na różnych konferencjach naukowych i prasowych, pisaliśmy o nich również na HDBuzz.

"Wyniki nie zawierają żadnych niespodzianek i nie zmieniają tego,
co trzeba zrobić, aby Huntexil otrzymał licencję."

Powodem dzisiejszego zainteresowania Huntexil`em jest publikacja wyników w czasopiśmie naukowym Movement Disorders, publikacja po dość długiej - bo trzyletniej - zwłoce.

Przez trzy miesiące ochotnicy przyjmowali jedną z trzech różnych dawek Huntexil'u albo tabletkę 'placebo'. Lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany, choć jeden pacjent przyjmujący średnią dawkę dostał drgawek.

Wyniki analizowano zgodnie z określonym wcześniej planem. To ważne, pozwala uniknąć pułapki 'wyławiania' pozytywnych rezultatów i skupiania się na nich. Według analizy żadna dawka Huntexil`u nie złagodziła pląsów ochotników.

Szerszy kontekst

To dobrze, że dane z HART zostały opublikowane, jednak wyniki nie zawierają żadnych niespodzianek i nie zmieniają tego, co trzeba zrobić, aby Huntexil otrzymał licencję.

HART jest jednym z dwóch dużych badań Huntexil`u przeprowadzonych przez NeuroSearch. Wyniki większego badania - MermaiHD - zostały opublikowane w 2011, kolejny raz lek nie spełnił wstępnie określonego warunku sukcesu.

Połączone wyniki obu badań zostały przedstawione europejskiemu i amerykańskiemu regulatorowi: EMA i FDA. Rezultat: aby uzyskać licencję na lek trzeba uruchomić trzecią dużą próbę, która spełni wcześniej określone warunki sukcesu. Pozostaje pytanie, czy dotychczasowe dawki Huntexil`u były wystarczająco wysokie by dać odpowiedni efekt.

Teva ogłosiła zamiar "zaprojektowania i przeprowadzenia nowego badania klinicznego Huntexilu", więc w najbliższej przyszłości pewnie usłyszymy zapowiedź takiego badania.

Oryginalny tekst dostępny na: http://hdbuzz.net/118