Wyniki badania MermaiHD - badania Huntexilu w problemach ruchowych w HD - zostały opublikowane w czasopiśmie naukowym Lancet Neurology. Pomimo sprzecznych doniesień mediów, nie zmienia to potrzeby dalszych badań przed dopuszczeniem Huntexilu do stosowania u pacjentów.

Huntexil i problemy ruchowe

Huntexil jest marką ACR16, znany również jako pridopidine. Huntexil, opracowany przez Neurosearch, duńską firmę farmaceutyczną, to nowe, możliwe leczenie, mające na celu złagodzenie objawów choroby Huntingtona.

Celem Huntexilu są ruchowe ('motoryczne') objawy HD. W przeciwieństwie do istniejących leków, Huntexil ma na celu nie tylko tłumienie ruchów mimowolnych ('pląsawica' i 'dystonia'), ale poprawę ogólnej sprawności ruchowej, w tym równowagi i kontroli ruchów dobrowolnych.

Neurosearch przeprowadził dwa badania kliniczne Huntexilu - badanie MermaiHD w Europie i HART w USA. Wyniki tych badań zostały przedstawione w informacjach prasowych oraz na kilku konferencjach naukowych, pisaliśmy o nich wcześniej na HDBuzz.

Warto zwrócić uwagę, że Huntexil jest lekiem kontrolującym objawy, nie mamy żadnych podstaw, aby sądzić, że to lek modyfikujący przebieg choroby Huntingtona - nie ma nic, co sugerowało by, że może zapobiec chorobie lub spowolnić jej postęp.

Dlaczego na pierwszych stronach gazet?

Huntexil wrócił w wiadomościach w tym tygodniu, pojawił się szereg mylących nagłówków, od "Pridopidine daje nadzieję w badaniach" po "Lek rozczarowuje w chorobie Huntingtona". Co się właściwie stało?

Odpowiedź jest prosta: nie dużo. Nagłówki wiadomości nie odnoszą się do nowego badania czy nowych danych. Zostały wywołane przez formalną publikację wyników badania MermaiHD w recenzowanym czasopiśmie naukowym Lancet Neurology.

Co mówi artykuł?

Artykuł w Lancet Neurology mówi bardzo dużo tego, czego spodziewaliśmy się z poprzednich prezentacji danych MermaiHD. Najważniejsze jest to, że lek nie spełnia 'podstawowego kryterium oceny' - to punkt odniesienia sukcesu - który został z góry ustalony.

Na skutek tej porażki, FDA w Ameryce i EMA w Europie odmówiły dopuszczenia Huntexilu do stosowania u pacjentów, twierdząc, że zanim rozważą taki krok, potrzebne są dalsze badania, które spełnią 'podstawowe kryterium oceny'.

Pośród wielu różnych mierzonych rzeczy, pojawiło się kilka wskazówek, że pridopidine może mieć jeszcze jakieś dodatkowe korzyści. Na wyższej z dwóch badanych dawek leku, niektóre wyniki ruchowe u leczonych pacjentów zdawały się być nieco lepsze. Lek okazał się całkiem bezpieczny, z niewielką ilością działań niepożądanych. Ze względu na to, Neurosearch kładzie nacisk na dalsze badania.

Skąd zamieszanie?

Powstałe zamieszanie zwraca uwagę na częsty problem w nauce - tendencja źródeł informacji do przedstawiania bardzo prostych przekazów, tymczasem nauka rzadko kiedy jest prosta.

Jak zawsze, zachęcamy czytelników do czytania więcej niż tylko tytułów i nie opierania się na jednym źródle informacji. Nasz artykuł 'Dziesięć złotych reguł' zawiera wskazówki poszukiwania prawdy, wśród szumu informacyjnego.

Co teraz?

Więc zasadniczo, sytuacja Huntexilu nie zmieniła się. Jeśli cokolwiek, artykuł w Lancet Neurology stanowi gwarancję, że badanie MermaiHD było dobrze zarządzane, lek pozostaje interesujący i jest dobrze tolerowany.

Jednak kolejne badanie - obecnie planowane przez Neurosearch - nadal będzie potrzebne, jeżeli Huntexil ma zostać zatwierdzony jako leczenie choroby Huntingtona. Poinformujemy o badaniu, gdy zostaną ogłoszone szczegółowe informacje.

Tymczasem, już są dostępne leki, powszechnie stosowane przy objawach ruchowych - takie jak tetrabenazyna, olanzapina, risperidon i sulpiryd. Fizjoterapia i ćwiczenia mogą dużo zmienić. Więc jeśli masz wątpliwości dotyczące kontrolowania ruchów, porozmawiaj z lekarzem HD.

Oryginalny tekst dostępny na: http://hdbuzz.net/060