Zablokowanie jednego enzymu daje nadzieję na terapię dwóch nieuleczalnych chorób mózgu - dowiedli amerykańscy naukowcy.

Nowa cząsteczka, która ma szansę zrewolucjonizować leczenie choroby Alzheimera i Huntingtona (w związku z towarzyszącymi jej niekontrolowanymi ruchami nazywana jest pląsawicą), to JM6. Symbol ten pochodzi od inicjałów dr. Josepha Muchowskiego, emerytowanego chemika, który pomógł w opracowaniu leku i który jest ojcem głównego autora tego sukcesu, dr. Paula Muchowskiego.

Zespół uczonego z Instytutów Gladstone`a Uniwersytetu Kalifornijskiego udowodnił skuteczność działania nowego specyfiku u genetycznie zmodyfikowanych myszy. Poprzez zablokowanie enzymu KMO, który od dawna był oskarżany o udział w rozwoju chorób neurodegeneracyjnych, hamuje ich postępowanie. - To znaczące odkrycie - ocenia dr Lennart Mucke, który nadzoruje badania neurologiczne w Gladstone. Jak dodaje, w ciągu dwóch lat powinno rozpocząć się testowanie leku na ludziach.

Ułatwi to fakt, że JM6 nie przenika do mózgu. Działa poprzez blokowanie enzymu we krwi, skąd płynie sygnał do komórek nerwowych.

W ten sposób w mysim modelu alzheimera udało się zapobiec deficytom pamięci i utracie połączeń pomiędzy neuronami, co towarzyszy rozwojowi tej choroby u człowieka. Z kolei w przypadku zwierząt z huntingtonem udaremniono rozwój zapalenia mózgu.

O wynikach badań informuje pismo „Cell". Jednocześnie w innym tytule - „Current Biology" - ukazała się praca, która potwierdza, że manipulowanie enzymem KMO może mieć właściwości terapeutyczne w przypadku chorób neurodegeneracyjnych. W eksperymentach prowadzonych na muszkach owocowych potwierdził to dr Flaviano Giorgini z Uniwersytetu w Lancaster, były współpracownik dr. Muchowskiego.

- Współczesna medycyna nie daje właściwie żadnej nadziei na terapię choroby Huntingtona. Dlatego cieszę się, że tak ważni naukowcy mówią o możliwości prowadzenia badań klinicznych nad nowym lekiem - mówi Charles Sabine, były korespondent telewizji NBC. Choroba ta zabiła jego ojca. A w związku z tym, że jest dziedziczna, cierpi na nią także on sam i jego brat. Huntington dotyka jednej na 10 tys. osób.

Izabela Filc Redlińska 02-06-2011, ostatnia aktualizacja 02-06-2011

Źródło: Rzeczpospolita