Szanowni Państwo,
Otrzymałam informacje od firmy Roche, że prowadzone m.in. w Polsce badanie II fazy GENERATION HD2 nie osiągnęło pierwszorzędowych punktów końcowych oceny skuteczności. Wstępne wyniki analizy danych wskazują na następujące kwestie:
- Bezpieczeństwo: Tominersen był dobrze tolerowany i nie wykazał żadnych nowych sygnałów ostrzegawczych w zakresie bezpieczeństwa.
- Biomarkery: W porównaniu z grupą otrzymującą placebo, tominersen istotnie obniżył poziom zmutowanego białka huntingtyny (mHTT) oraz łańcuchów lekkich neurofilamentów (NfL).
- Skuteczność: Nie odnotowano istotnego wpływu na kliniczne efekty skuteczności u uczestników badania przyjmujących tominersen w porównaniu z osobami przyjmującymi placebo.
W związku z tym, opierając się na całokształcie uzyskanych danych, firma Roche podjęła decyzję o zakończeniu programu rozwoju leku tominersen. Jednocześnie z uwagi na wyniki badań przedklinicznych podjęto decyzję o przerwaniu badania fazy I POINT-HD (oceniającego badany lek RG6496), które jeszcze nie rozpoczęło się w Polsce. Poniżej w załączeniu list skierowany do organizacji i stowarzyszeń pacjentów z chorobą Huntingtona od firmy Roche.
Pozdrawiam,
Danuta Lis
Prezes Zarządu
